【环球网报道 记者 姚倩】随着罗泽利昔珠单抗（Rozanolixizumab）北京首方落地，我国重症肌无力（Myasthenia Gravis，以下简称MG）的治疗体系迎来新格局。过去，重症肌无力患者的治疗往往依赖长期服药或反复输液，而新药的皮下注射方式带来新治疗手段，让患者更轻松。日前，北京医院神经内科主任医师殷剑教授在接受环球网记者采访时表示，该药物在国内的临床应用补齐了国内新靶点精准治疗上的关键一环，国际上已获批的重症肌无力新型治疗手段已覆盖我国患者群体，带来临床受益。重症肌无力的治疗正从传统的免疫抑制向精准靶向迈进。

从“罕见病”到可控慢病

重症肌无力是一种获得性自身免疫性疾病，主要由于机体免疫系统错误攻击神经-肌肉接头处的受体，如乙酰胆碱受体（AChR）和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK），从而导致肌肉收缩无力。据殷剑教授介绍，它是我国首批纳入《罕见病目录》的疾病之一，虽发病率不高，却可严重影响患者生命质量，且需长期甚至终身管理。

殷剑教授表示，过去的治疗主要依赖激素与免疫抑制剂，但这些药物往往起效慢、停药后易复发，还伴随体重增加、骨质疏松、血糖升高等副作用。全球范围内的患者都面临疗效有限、副作用显著、长期监测困难的类似困境。

随着社会发展和医学理念更新，重症肌无力的治疗目标已不再局限于症状改善，正从“症状缓解”提升至“双达标”，一是有效控制临床症状；二是最大限度减少治疗相关副作用，保证治疗方案的经济可及性。

皮下注射的靶向新机制

近年来，新生儿Fc受体（FcRn）单抗药物的问世，为重症肌无力治疗带来了革命性转变。FcRn受体的功能在20世纪90年代被发现，其主要作用是延长白蛋白和免疫球蛋白G（IgG）的半衰期。通过阻断这一受体，可加速致病性IgG的清除，从而实现“体内自我血浆置换”的效果。

殷剑教授形象地解释道：“在过去，医生必须通过体外血浆置换清除患者血液中的致病抗体，这个过程耗时、风险高。而现在，皮下注射一次药物，体内就能完成类似清除过程。”以罗泽利昔珠单抗为例，它直接作用于突触后膜致病靶点。研究显示，该药物可在短时间内显著降低患者的致病抗体水平，并减少激素及免疫抑制剂的用量。

从“精准诊断”到“长期管理”

目前，我国重症肌无力诊疗的最大挑战被殷剑教授概括为“一短一长”。短期的难点在于精准诊断，长期难点在于规范管理。

在诊断方面，疾病表型差异大，早期常被误诊为脑血管病、神经炎等。临床确诊依赖抗体检测（如AChR、MuSK抗体）和新斯的明试验，部分血清阴性患者还需肌电图或血浆置换辅助判断。

在长期管理方面，患者需与医生共同制定科学治疗计划，遵循“最小症状+最小副作用+合理可支付性”的原则，避免盲目停药或过度依赖激素。

殷剑教授强调：“重症肌无力并不可怕，关键在于科学管理。绝大多数患者经过规范治疗，可以像普通人一样生活、工作。”

在殷剑教授看来，治疗方案的选择并非“非新即旧”，核心在于结合患者的疾病活动度、支付能力与治疗期望——若为高活动性患者且条件允许，不应放弃尝试新型药物；若为轻中度患者，传统治疗可能更符合需求。

殷剑教授认为，未来随着CAR-T、T细胞衔接器等创新疗法的探索，以及新型靶向药物的普及，重症肌无力的治疗将更加精准化与个体化。